Liệu pháp gen mang lại hy vọng cho bệnh nhân tim

Các cuộc thử nghiệm mới về ứng dụng liệu pháp gen trong điều trị bệnh tim mạch đã cho kết quả đáng khích lệ, mang lại hy vọng cho hàng triệu người mắc căn bệnh hiểm nghèo này trên toàn thế giới.
 

Ảnh minh họa. (Nguồn: berryhappybodies.com)

Thông tin này được đăng tải trên tạp chí Science Translation Medicine của Mỹ số ra ngày 16/7.

Nhóm các nhà khoa học thuộc Viện Tim mạch Cedars-Sinai (Mỹ) đã tiến hành thử nghiệm trên những chú lợn mắc bệnh, theo đó tiêm trực tiếp gen TBX18 vào các tế bào cơ tim trong khu vực tâm thất để biến đổi chúng thành các tế bào hạch xoang nhĩ có tác dụng tạo nhịp.

Các tế bào này có đặc điểm và tính năng tương tự tế bào tạo nhịp tự nhiên, ngay cả khi gen TBX18 mất đi. Thủ thuật này được thực hiện rất đơn giản chỉ bằng một ống thông tiểu mà không cần tiến hành phẫu thuật tim.

Sau một ngày điều trị, kết quả cho thấy nhịp tim của những chú lợn này đã nhanh và ổn định hơn so với những chú không được sử dụng liệu pháp này.

Trưởng nhóm nghiên cứu đồng thời là Viện trưởng viện trên, ông Eduardo Marban, cho biết đây là lần đầu tiên liệu pháp gen được thí nghiệm thành công trên động vật để điều trị bệnh tim mạch.

Các nhà khoa học sẽ tiếp tục nghiên cứu thử nghiệm liệu pháp này đối với con người trong 2-3 năm tới. Nếu thành công, liệu pháp gen sẽ mở ra hy vọng cho khoảng 2% bệnh nhân hiện đang lệ thuộc vào máy trợ tim cũng như những trẻ sơ sinh mắc bệnh tim bẩm sinh.

Theo số liệu thống kê, cứ 22.000 trẻ thì có 1 trẻ bị rối loạn nhịp tim từ trong bụng mẹ. Ngoài ra, các nhà khoa học cũng hy vọng liệu pháp này có thể sớm thay thế các thiết bị trợ tim đắt tiền hiện nay.

Bộ Y tế Mỹ mỗi năm phải chi hơn 8 tỷ USD để lắp đặt hơn 300.000 máy trợ tim tại các bệnh viện.

Liệu pháp gen nói chung được áp dụng để sửa đổi DNA của người bệnh theo hướng chống lại các căn bệnh cụ thể, vốn đã được thử nghiệm trong việc điều trị rất nhiều bệnh từ mù lòa đến trầm cảm và các triệu chứng mất trí nhớ.

Phương pháp điều trị gen xuất hiện trên phác đồ điều trị từ cuối những năm 90 của thế kỷ trước và trở thành một trong những lĩnh vực hấp dẫn nhất của ngành công nghệ sinh học, hứa hẹn có thể giúp ngăn chặn hoặc đẩy lùi các bệnh di truyền trong tương lai.

Vào năm 2003, cơ quan chức năng Trung Quốc cũng đã thông qua liệu pháp gen điều trị ung thư đầu và cổ.

Tuy nhiên, các nhà khoa học cảnh báo liệu pháp điều trị này cũng thường gặp phải những rủi ro do các phản ứng không mong muốn hoặc không thể kiểm soát được từ hệ thống miễn dịch.