Cấy ghép tế bào gốc để chữa mù

Các bác sĩ Mỹ vừa thực hiện ca phẫu thuật cấy ghép tế bào võng mạc nuôi trong phòng thí nghiệm đầu tiên trên hai bệnh nhân vốn bị mù do thoái hóa điểm vàng (macular degeneration). Đây là trường hợp thứ hai trên thế giới tiến hành thử nghiệm liệu pháp chữa trị tế bào gốc cho con người.
Giới y học coi loạt thí nghiệm chữa trị tế bào gốc thứ hai này là một bước đánh dấu quan trọng trong ngành điều trị tế bào gốc. Năm ngoái, công ty công nghệ sinh học Geron là công ty khởi đầu thí nghiệm sử dụng tế bào gốc để chữa trị các chấn thương liên quan đến cột sống.
Ca phẫu thuật mắt này được tiến hành bởi Steven Schwartz, trưởng khoa võng mạc tại Viện mắt Jules Stein, trường Đại học California, Los Angeles (Mỹ) hôm thứ ba ngày 12/07 vừa qua. Công ty Advanced Cell Technology, một công ty biotech có phòng thí nghiệm ở Marlborough, Massachusetts đã tài trợ cho ca phẫu thuật này.
Trước đó, công ty đã cần xin được giấy phép của Cục Thuốc và Thực phẩm (FDA) thuộc Bộ y tế Mỹ chấp thuận cho công ty tiến hành thử nghiệm chữa trị 24 bệnh nhân bị mắc chứng thoái hóa điểm vàng dạng “khô” và một dạng sớm của chứng bệnh được gọi là Starfardt.
“Chúng tôi rất ủng hộ phương pháp điều trị này, bởi cho rằng đây là phương pháp rất có tiềm năng”, Steve Rose, trưởng nhóm nghiên cứu tại Quĩ Fighting Blindness, một tổ chức phi lợi nhuận từng đầu tư hơn 2 triệu USD để thực hiện thí nghiệm trên động vật cho biết.
Trong dịp trưng bày sản phẩm hàng đầu của công ty Advanced Cell tại các phòng thí nghiệm gần đây, người ta đã được thấy qua kính hiển vi những tế bào biểu mô sắc tố võng mạc đang lớn lên trong một đĩa cấy vi khuẩn, trong đó nhiều tế bào đã có màu nâu của tế bào trưởng thành.
Công ty Advanced Celll tin tưởng rằng bằng cách cấy ghép những tế bào mới được nuôi trong phòng thí nghiệm vào mắt người có thể chữa trị được tình trạng này. Bởi vì mù mắt điểm vàng là do cơ chế khi những tế bào biểu mô võng mạc bị hư hại khi điểm vàng thoái hóa, dẫn đến các tế bào tiếp nhận kích thích ánh sáng bị chết theo, và dần dần vùng nhìn trung tâm của mắt sẽ hỏng hẳn.
Tế bào phôi thai gốc có thể phát triển trong bất kì loại mô nào của con người. Nó có tiềm năng được phục vụ điều trị cho mọi loại bệnh từ mất trí Alzheimer đến chứng rụng tóc. Tuy nhiên, công tác ứng dụng phương pháp trị liệu này còn rất nhiều hạn chế hiện tại, thậm chí trong tương lai gần, ông Lanza khẳng định.
Không phải tình cờ mà cả hai phẫu thuật thí nghiệm đầu tiên bằng phương pháp tế bào gốc của Geron và Advanced Cell liên quan đến tế bào thần kinh. “Các tế bào gốc có thần kinh của riêng nó, và chúng xu hướng tạo ra biểu mô thần kinh, một loại tế bào trong phôi thai cấu thành nên hệ thần kinh”, Lanza cho biết. Vì vậy việc sản xuất các loại tế bào khác, như tế bào gan, gặp rất nhiều khó khăn.
Một trở ngại khác là hệ thống miễn dịch thường từ chối tế bào cấy ghép. Nhiều nhà khoa học từng đề xuất chữa trị bệnh đái đường loại 1 bằng liệu pháp tế bào gốc được nuôi trong phòng thí nghiệm. Tuy nhiên việc điều trị này cần sử dụng thuốc kiềm chế miễn dịch rất mạnh vốn có tác dụng phụ còn tồi tệ bằng hoặc thậm chí hơn bệnh muốn chữa; ví dụ như ung thư.
Lanza cho biết đây là lý do các ca thử nghiệm điều trị tế bào gốc hiện chỉ đang nhằm vào các vùng trên cơ thể như cột sống, não bộ, các bộ phận của mắt, nơi miễn dịch của cơ thể đối với các yếu tố bên ngoài bị một phần hoặc hoàn toàn ngăn cản, theo một cơ chế có tên “đặc quyền miễn dịch”.
Hiện tại nước Mỹ có gần 10 triệu người Mỹ khác đang mắc bệnh thoái hóa điểm vàng. Số liệu của Liên hợp quốc từ năm 2006 cho biết trên thế giới có 180 triệu người khiếm thị, trong đó hơn 40 triệu người bị mù.